一 基本药物制度的发展历程

（一）WHO基本药物政策的提出与制定的意义

20世纪70年代中期，全球大部分的疾病已有了有效的治疗药物，但一些贫困国家由于昂贵的进口药物，使公共健康预算严重超支，现代药物对他们是不可及的，且药物质量得不到保障，药物经常是不合理使用。许多贫困国家请求世界卫生组织（WHO）改善他们贫乏的医疗体系，提高药物的供给，促进药物的可及性和合理应用。^[1]WHO为了给贫困国家提供更多的帮助与支持，解决贫困国家缺乏一些必需的有质量保障的现代药物的问题，于1975年第28届世界卫生大会（WHA）上第一次提出了基本药物（Essential Drug）的理念，要求各成员国依据各自国家具体的医疗卫生服务的需要，选择适当的质量可靠、价格合理的基本药物，同时要求WHO总干事采取各种措施协助各成员国根据自身需要遴选价格合理的基本药物。1977年，WHO在第615号技术报告中正式提出了基本药物的概念，基本药物被定义为“能够满足人们健康需要中最重要的、最基本的、必需的、不可缺少的药品”。同年，WHO制定了全球第一部《基本药物示范目录》，该目录共收录了205种药品，其药物目录制定的原则是有效（Efficiency）、安全（Safe）的，而且讲求成本—效果（Cost-Effectiveness），同时规定该目录每2年更新一次。^[2]

WHO最初是为经济发展较落后、药品生产支付能力较低的国家提出的基本药物概念，目的是在资源有限的条件下，使这些国家能够按照国家卫生需要，及时获得价格合理、质量和疗效都有保障的基本药物。1978年在阿拉木图宣言中又将“提供基本药物”（包括基本药物的可及性、质量保证和合理使用）确定为初级卫生保健的八项内容之一，同时WHO还将基本药物的正常供应作为评估“2000年全民健康目标”（Health for All by the Year 2000）的一项关键指标。^[3]为了保障基本药物能满足人群重点卫生的需要，WHO于1979年制定了基本药物行动规划。

20世纪80年代初的经济危机进一步促进了基本药物理念的传播，一些贫困国家的药物支出占政府支出的比例越来越高，甚至在一些发达国家药品支出占总卫生费用支出的比例也在不断攀升，这些现象使各个国家的卫生部门不得不关注降低药品费用的问题，因此基本药物的理念逐渐得到广泛的认可。1981年，WHO又建立了基本药物和疫苗行动纲领（Action Program on Essential Drugs and Vaccines），并在同年建立了基本药物行动委员会。此后WHO正式拉开了以基本药物为契机，帮助贫困国家解决卫生体系中药品保障问题的序幕。同时，WHO定义基本药物为能保障绝大多数人口的基本医疗保健所必需的安全有效的药物。^[4]自1981年至今，已有80个国家采用了基本药物的理念。^[5]

随后，WHO有资料表明约有70%的药品进入市场后得不到有效管理和利用，全球有相当数量的人不是死于自然衰老和疾病，而是死于不合理用药。^[6]因此，WHO于1985年在内罗毕会议上扩展了基本药物的概念，指出基本药物除了要满足大多数人基本医疗卫生保健需求，国家保障供应以外，还应高度重视药品的合理使用问题，明确提出要将基本药物和合理用药相结合，即将基本药物的遴选过程同处方集和《标准治疗指南》的制定相结合，这种概念的扩张意味着基本药物对发达国家也开始发挥积极重要的作用。此次会议要求基本药物工作重点要从遴选转向购买、分配、合理使用和质量保障，以促进用药的标准化和规范化，便于基层、社区医疗服务机构更准确合理地进行常见病的诊治，进一步推动基本药物在疾病诊疗中的规范合理使用。基本药物政策的制定和推广是确保基本药物获得的重要环节，1986年WHO国家药物政策专家委员会召开会议，出版了《国家药物政策指南》，1988年专家委员会对指南进行了调整，1995年再次进行了修正，国家药物政策的基本目标是保障基本药物可及（可获得性和可支付性）、保证所有药品质量（安全和有效）、促进药品合理使用。国家药物政策是由多部分组成的综合性框架，包括基本药物遴选、可负担性、筹资、供应体系、监管与质量保证、合理用药、研发、人力资源、监管与评价^[7]，而在这个综合框架中，基本药物政策是一项重要内容，涉及框架的各个部分。基本药物政策在指导基本药物生产、经营和使用等各个环节，促进合理配置药物资源，保障居民安全，合理、有效使用药物等方面都发挥了重要的作用。^[8]截至1998年年底，全球已有140个国家制定了本国的基本药物目录，并且大多数与标准治疗指南联合使用，以确保基本药物和合理用药相结合。而后越来越多的国家医疗保险计划也以基本药物制度目录为重要的参考依据，同时许多国际非政府机构和国际非营利性机构都采用了基本药物的思想，指导药物的国际购买和供应，药品的捐献和当地药品的生产。基本药物政策不仅是国家药物政策的核心，也是国家公共卫生工作的重要内容，被全球很多国家的不同层次、类型的医疗机构所接受并推广。

2002年WHO又进一步明确并完善了基本药物的概念，基本药物是能满足人群重要的卫生保健需求的药物，在适当考虑公共卫生实用性、药品的有效性和安全性，以及成本效果的基础上选出的足够数量、适当剂型、保证质量并可支付的药品。国家基本药物政策以基本药物目录为核心，以保障基本药物可及、保证药品质量、促进药品合理使用为政策目标，广泛应用于临床用药指导、药品的生产与供应、医药卫生人员培训等多领域，贯穿各个国家医药卫生政策，促进各个国家全民初级卫生保健目标的实现。

WHO强调指出，基本药物目录一定要根据本国国情制定，品种可以变化，并且要有合理的价格考虑，以及质量保证。WHO提倡的基本药物行动与计划希望能够降低医疗费用，但如何具体实施并未有统一的模式。发达国家大都通过医疗保险制度控制，并对处方药和非处方药采取不同的政策，不论何种方式都对促进合理用药、降低医疗费用起到积极的作用。据有关资料记载，WHO 2015年194个成员国中已有156个国家制定了国家基本药物目录，大多数国家都在近几年不断更新药物目录。^[9]由于发达国家的医疗保障水平较高，因此基本药物对于保障发展中国家居民基本用药需求更具有重要意义。

（二）我国基本药物制度的发展历程

我国早在1979年就逐步引入基本药物的理念，但由于多方面原因，我国的基本药物制度一直没有发挥真正的作用。2009年在深化医药卫生体制改革进程中，我国多部门联合制定了《关于建立国家基本药物制度的实施意见》，明确提出基本药物是适应基本医疗卫生需求、剂型适宜、价格合理、能够保障供应、公众可公平获得的药品。国家基本药物制度是对基本药物的遴选、生产、流通、使用、定价、报销、监测评价等环节实施有效管理的制度，并在基本药物的目录遴选、生产供应、采购配送、配备使用、价格管理、支付报销、质量监管、监测评价、财政补偿及教育培训等方面都出台了相应政策，国家基本药物工作全面推进。

1.2009年新医改前我国基本药物概念的引入及发展

早在1979年，我国政府响应WHO的倡导，逐步引入基本药物的理念，开始积极参与WHO基本药物行动计划，4月原卫生部和原国家医药管理总局组织有关医药专家成立了“国家基本药物遴选小组”，开始着手国家基本药物目录的制定工作，1981年8月完成了国家基本药物目录（西药）部分的编订工作，并于次年1月下发了《国家基本药物目录》，该目录以原料药为主，共选出28类278个品种，其中未收录中成药。随后1996年、1998年、2002年和2004年分别对国家基本药物目录进行了调整，经过多次调整和修订，2004年版的《国家基本药物目录》包括733个化学药品、生物制品品种，1260个中成药品种，共计2033个品种，涵盖了绝大多数疾病的治疗药物。

1985年《中华人民共和国药品管理法》颁布并实施，是以药品监督管理为中心内容，国家、省、地、县四级药品监督网逐步形成，对医药卫生事业的发展具有科学的指导意义，现行版本为2015年4月24日十二届全国人大常委会第十四次会议修改。1991年9月我国被指定为基本药物行动委员会西太平洋地区代表，1992年为推进公费医疗和基本医疗保险制度改革，我国组建了“国家基本药物领导小组”，由原卫生部、原国家中医药管理局、财政部、国家中医药管理局、解放军总后卫生部领导及专家联合组成，负责组织国家基本药物的遴选及国家基本药物制度的推行工作。1992年2月，卫生部发布《制定国家基本药物工作方案》（卫药发〔1992〕第11号），明确国家基本药物系指从我国目前临床应用的各类药物中经过科学评价而遴选出的在同类药品中具有代表性的药品，其特点是疗效肯定、不良反应小、质量稳定、价格合理、使用方便等，并要求国家基本药物品种数占现有上市品种数的40%—50%，随着药物的发展和预防、治疗疾病的需要，不断补充和修订。1997年1月中共中央、国务院发布了《关于卫生改革与发展的决定》，明确指出国家要建立并完善基本药物制度，政策目标开始转向控制过度上涨的药品价格，主要以医疗保险、医药卫生体制及药品生产流通体制改革为主要手段。1998年国家药品监督管理局成立，负责国家基本药物目录的制定，政府机构改革使药品监督管理体制不断得到加强，逐步开始强制推行药品生产、经营的质量管理规范。

但在这一阶段由于多方面原因，我国的国家基本药物制度一直没有发挥真正的作用，药品生产、流通、价格制定和使用供应等环节缺乏内在的联系和统一，药品的生产供应处于无序竞争状态，一些基本药物（临床必需且价格低廉的药品）出现了严重短缺，特别是在基层医疗服务机构，严重影响到群众的用药需求。药品终端销售环节缺乏竞争机制和约束机制，药价虚高、用药不合理问题严重，再加上基本医疗保险制度覆盖率不够，居民因病致贫、因病返贫问题突出，特别是在农村地区。据统计，从1990年到2005年，人均药品费用从36.59元增加到316.78元，药品费用占GDP的比例从1.96%增加到2.09%，2005年药品费用占卫生总费用的比例为44.2%。城市人口中无任何医疗保险者的比例占44.8%，农村人口中无任何医疗保险者的比例占79.1%。^[10]

2007年党的十七大报告强调“建立国家基本药物制度，保证群众基本用药”，2008年4月根据《国务院关于机构设置的通知》（国发〔2008〕11号）规定，原卫生部被设立为国务院组成部门，新增职责包括负责建立国家基本药物制度并组织实施，组织制定国家基本药物目录。2008年7月原卫生部成立了药物政策与基本药物制度司，承担研究建立国家基本药物制度并组织实施；组织拟订国家药物政策和国家基本药物的法律、法规与规章；组织国家基本药物的遴选工作，拟订和管理国家基本药物目录；拟订国家基本药物的采购、配送、使用的政策措施；会同有关方面提出国家基本药物目录内药品生产的鼓励扶持政策，提出国家基本药物价格政策的建议；负责组织国家基本药物制度实施的监测；组织拟订监督和促进基本药物合理使用的政策措施，并组织实施；组织拟订国家基本药物使用规范和临床应用指南；组织开展国家基本药物的循证医学、药物经济学评价与信息化建设；负责基本药物制度推广宣传教育工作等。^[11]

2.2009年新医改后我国基本药物制度的建设与完善

为保障群众基本用药，减轻医药费用负担，2009年3月《中共中央国务院关于深化医药卫生体制改革的意见》（中发〔2009〕6号）正式出台，明确指出加快建立以国家基本药物制度为基础的药品供应保障体系，保障人民群众安全用药。具体要求中央政府统一制定和发布国家基本药物目录，按照防治必需、安全有效、价格合理、使用方便、中西药并重的原则，结合我国用药特点，参照国际经验，合理确定品种和数量。建立基本药物的生产供应保障体系，在政府宏观调控下充分发挥市场机制的作用，基本药物实行公开招标采购，统一配送，减少中间环节，保障群众基本用药。国家制定基本药物零售指导价格，在指导价格内，由省级人民政府根据招标情况确定本地区的统一采购价格。规范基本药物使用，制定基本药物临床应用指南和基本药物处方集。城乡基层医疗卫生机构应全部配备、使用基本药物，其他各类医疗机构也要将基本药物作为首选药物并确定使用比例。基本药物全部纳入基本医疗保障药物报销目录，报销比例明显高于非基本药物。同时发布的《国务院关于印发医药卫生体制改革近期重点实施方案（2009—2011年）的通知》（国发〔2009〕12号）也提到要建立国家基本药物制度，完善基层医疗卫生服务体系，方便群众就医，充分发挥中医药作用，降低医疗服务和药品价格等，并具体提出要建立国家基本药物目录遴选调整管理机制、初步建立基本药物供应保障体系、建立基本药物优先选择和合理使用制度。随后在2009年8月，国家原卫生部、国家发展改革委、工业和信息化部、监察部、财政部、人力资源和社会保障部、商务部、食品药品监管局、中医药局联合制定了《关于建立国家基本药物制度的实施意见》（卫药政发〔2009〕78号），其明确提出基本药物是适应基本医疗卫生需求，剂型适宜，价格合理，能够保障供应，公众可公平获得的药品。政府举办的基层医疗卫生机构全部配备和使用基本药物，其他各类医疗机构也都必须按规定使用基本药物。国家基本药物制度是对基本药物的遴选、生产、流通、使用、定价、报销、监测、评价等环节实施有效管理的制度，与公共卫生、医疗服务、医疗保障体系相衔接。

自2009年以来，中共中央、国务院、国家卫生和计划生育委员会、国家发展和改革委员会、国家食品药品监督管理局、人力资源和社会保障部、财政部以及工业和信息化部等多部门发布了国家基本药物制度相关的11大方面的多项主要政策及配套政策，我国基本药物制度得到全方位的规范化与长效发展。具体包括总体安排方面：《中共中央国务院关于深化医药卫生体制改革的意见》（中发〔2009〕6号）、《国务院关于印发医药卫生体制改革近期重点实施方案（2009—2011年）的通知》（国发〔2009〕12号）、《关于建立国家基本药物制度的实施意见》（卫药政发〔2009〕78号）、《关于巩固完善基本药物制度和基层运行新机制的意见》（国办发〔2013〕14号）等；基本药物目录遴选方面：《国家基本药物目录遴选管理办法（暂行）》（卫药政发〔2009〕79号）、《国家基本药物目录（基层医疗卫生机构配备使用部分）》（2009年版）（卫生部令第69号）（已废止）、《国家基本药物目录》（2012年版）（卫生部令第93号）、《关于印发国家基本药物目录管理办法的通知》（国卫药政发〔2015〕52号）等；基本药物生产供应方面：《关于做好基本药物生产供应工作的通知》（工信部消费〔2009〕472号）、《关于做好传染病治疗药品和急救药品类基本药物供应保障工作的意见》（卫办药政发〔2011〕139号）、《关于开展用量小临床必需的基本药物品种定点生产试点的通知》（工信部联消费〔2012〕512号）等；基本药物采购配送方面：《关于建立和规范政府办基层医疗卫生机构基本药物采购机制的指导意见》（国办发〔2010〕56号）、《国务院办公厅关于完善公立医院药品集中采购工作的指导意见》（国办发〔2015〕7号）、《国家卫生计生委关于落实完善公立医院药品集中采购工作指导意见的通知》（国卫药政发〔2015〕70号）等；基本药物配备使用方面：《国家基本药物临床应用指南（基层部分）》和《国家基本药物处方集（基层部分）》（卫办药政发〔2009〕232号）、《国家卫生计生委关于进一步加强基层医疗卫生机构药品配备使用管理工作的意见》（国卫药政发〔2014〕50号）等；基本药物价格管理方面：《国家发展改革委关于公布国家基本药物零售指导价格的通知》（发改价格〔2009〕2489号）、《关于印发推进药品价格改革意见的通知》（发改价格〔2015〕904号）等；支付报销方面：《关于进一步推进医疗保险付费方式改革的意见》（人社部发〔2011〕63号）等；基本药物质量监管方面：《关于印发加强基本药物质量监督管理的规定》（国食药监发〔2009〕632号）、《关于加强基本药物生产及质量监督工作的意见》（国食药监安〔2009〕771号）、《关于基本药物进行全品种电子监管工作的通知》（国食药监办〔2010〕194号）、《关于进一步做好基本药物标准提高工作的通知》（食药监办注〔2010〕96号）等；基本药物监测评价方面：《卫生部药政司关于开展国家基本药物制度监测评价工作的通知》（卫药政管理便函〔2010〕47号）、《卫生部药政司关于开展2011年度国家基本药物制度监测评价工作的通知》（卫药政管理便函〔2011〕24号）等；基本药物财政补偿方面：《基层医疗卫生机构实施国家基本药物制度补助资金管理办法》（财社〔2014〕139号）等；基本药物教育培训方面：《关于做好2013年国家基本药物临床应用指南和处方集培训工作的通知》（国卫办药政函〔2013〕317号）等。^[12]可以看到，2009年后我国在基本药物的目录遴选、生产供应、采购配送、配备使用、价格管理、支付报销、质量监管、监测评价、财政补偿及教育培训等方面都出台了相应政策，形成较完整的各环节联动机制，各省、市、县在国家政策的指导下也相应出台了基本药物各方面的政策，并不断进行修订、调整和完善，国家基本药物工作全面推进。