【要点详解】

一、治疗药物评价

药品的临床评价是对药品在用药方案、治疗效果、不良反应、贮存稳定性及药品经济学等方面进行实事求是的评估，分为上市前评价、上市后药品临床再评价两个阶段。

1治疗药物的有效性评价

（1）新药临床评价

①新药临床评价的分期

表5-1　新药临床评价的四期临床试验

②新药四期临床评价的局限性

主要包括：病例数目少；观察时间短；特殊人群未纳入；考察不全面；管理有漏洞。

（2）临床疗效评价

①对上市后药品的临床再评价

a．主要内容

在更广泛的人群、更复杂的用药条件、更长的用药时间、更多样的用药方案以及用药时及停药后对各项临床指标进行监察。

b．评价对象

临床试验完成的“新药”和所有在市场上销售的药品（“老药”）。

c．评价方法

上市后再评价主要遵循循证医学的方法。

②循证医学与药品再评价原则

包括实用性和对比性，公正性和科学性。

2治疗药物的安全性评价

（1）药品上市前的安全性信息

①主要包括药品的毒理学、致癌、致畸和生殖毒性，以及不良反应、禁忌证等。

②新药临床试验期间，药物用于特定目标人群和唯一的适应证，对于出现的不良事件较好归因。但上市前临床研究样本量相对较小，患者受试范围较窄，观察时期有限，一些发生率较低或迟发的不良反应难以观察到。

（2）药品上市后的安全性信息

来自上市后大范围用药的研究，包括特殊人群（年老体弱者）用药，药物相互作用、药物过量及人种间差异等。应关注官方通报的药物警戒信息，在工作实践中注意用药错误。

3治疗药物的经济学评价

（1）药物经济学定义

药物经济学指通过成本分析对比不同药物治疗方案或药物治疗方案与其他治疗方案的优劣，设计合理的临床药学服务方案，保证有限的社会卫生保健资源发挥最大作用的一门学科。

（2）治疗药物经济学的评价方法

表5-2　治疗药物经济学评价方法

4治疗药物的质量评价

控制药品质量的标准一般包括法定标准（药典）、企业标准和研究用标准三类。

二、药物基因组学

1药物基因组学基本概念

（1）目标——药物效应及安全性

（2）内容——研究各种基因突变与药效及安全性的关系

2在个体化给药中的应用

基因检测可找到被测者的DNA中存在哪些疾病的易感基因，指导患者正确地用药，提高药物的有效性，避免不良反应的发生。

三、循证医学与药物治疗

1循证医学

（1）定义

循证医学（evidence-based medicine，EBM）指慎重、准确和明智地应用当前所能获得的最好的研究依据，同时结合医生的个人专业技能和多年临床经验，考虑病人的价值和愿望，将三者完美地结合制定出病人的治疗措施。

（2）核心

在医疗决策中将临床证据、个人经验与患者的实际状况和意愿三者相结合。

（3）核心思想

医疗决策应尽量以客观的研究结果为依据。

（4）来源

循证医学的主要来源是随机对照试验和荟萃分析。大样本、多中心、随机对照的临床试验是评价一种治疗方案的最佳方法，也是该方法有效性和安全性的最可靠依据。

2循证医学的证据分级

表5-3　循证医学的证据分级

注：表中，A、B、C、D是指“证据”强度，表征循证医学的证据分级。

3循证医学评价

（1）定义

循证医学评价是指针对某一具体问题，根据规定的方法对现有的相关信息证据进行收集归类分析，并形成一个系统的评价结果的过程。

（2）特点

循证医学评价本质就是利用信息技术对证据进行挖掘深加工，从而解决一个实际的医（药）学问题，与传统的经验医学相比，EBM更重视全面、系统、高质量的研究证据，以及证据对临床治疗的支持。