国内目前的干细胞临床试验研究多为分散进行且样本较为有限，注重点多在短期疗效上，缺乏机制研究，实验设计和细胞制备亦无统一标准。这对于我国今后干细胞事业的发展是不利的，极有必要在确保安全性的前提下组织良好的随机临床试验，统一患者的入选标准，统一干细胞的类型及方法学，统一终点硬指标，设计规范而严格的前瞻性、随机、双盲、大规模、多中心、大样本的临床研究，以准确评价干细胞治疗心血管疾病的有效性和潜在价值。

今后的临床研究不应只停留于安全性和有效性方面的观察，应在干细胞修复损伤心肌、改善心功能作用机制上进行更深入和系统的观察和实验。

干细胞移植治疗剂量与治疗效果之间的量效关系是今后需要进一步研究的重点之一。参照已经完成的研究，使用从小到大的不同数量的干细胞进行移植，对患者移植前后各项结果进行分析，同时观察有无严重不良反应，从而对自体骨髓MSCs移植治疗心血管病的临床有效性做出完整准确的量效关系评价。

一般来说干细胞移植近期效果均较好，但细胞移植术后8～10周，有相当数量的患者或心功能改善停滞不前，或心功能减低，部分甚至降低到接受干细胞移植前的水平。目前国内外的基础实验与临床研究均不能揭示决定干细胞移植近期和远期疗效的根本性原因。今后应严密设计临床研究方案，以求尽早阐明决定疗效的关键因素。

至今为止，国内在此方面的工作尚未普遍深入开展，但已有若干研究发现急性心肌梗死时干细胞移植联合内环境干预手段(抗炎、使用他汀类药物以及干细胞因子和胞外活性物质) ^[45～48]能抑制心室重塑过程、改善梗死周边区血供、减轻梗死区心肌炎症和纤维化，对移植细胞有利。其中他汀类药物引人注目，它可以改善梗死心肌微环境从而提高干细胞的存活率和疗效 ^[49～50]，进一步的研究 ^[51～55]表明其相关机制包括激活促进细胞生长的信号通路，抑制干细胞凋亡，促进干细胞自噬从而保护细胞，改善微循环及抗氧化应激等。还发现某些中药类似于他汀类药物可通过抗炎、抑制凋亡和抗氧化应激等途径显著改善干细胞存活情况和移植疗效 ^[56]。此外，某些研究提出的急性心肌梗死应尽早进行第一次干细胞移植以挽救心肌缺血及凋亡细胞 ^[41，42]，在梗死后1周(或其他时间)进行第二次移植以发挥干细胞的分化再生作用，实质上就是用干细胞本身干预人体内环境和细胞微环境，为第二次细胞移植打好生物学基础。今后要进一步寻找能有效改善内环境的细胞因子和药物，并寻找能够提示内环境质量的客观指标。

既往国内已有部分关注此方面问题的研究 ^[57～60]。移植干细胞来自患者自体，而患者年龄偏大和(或)患者器官功能及全身状态较差，会直接影响自体干细胞的质量与功能，而移植前预处理有可能增强移植效果。今后预处理方法要逐步统一与规范，并进一步加强研究。

干细胞移植后追踪观察对于阐明干细胞发挥生物学作用的机制极为重要。作为干细胞移植术后随访检查的组成部分，国外对此甚为重视，追踪技术手段也在快速发展 ^[61，62]。国内既往对此研究报道较少 ^[63]，但已有研究利用核素标记和双核素SPECT技术监测经冠脉移植骨髓干细胞在体内的分布及心肌内的定位，为干细胞心肌再生的临床应用提供了重要依据及参数 ^[64]。今后需加强此方面的工作，特别是长期追踪。