2011年Robert A.Weinberg提出了最近十年肿瘤学研究的进展和热点，将其2000年提出的肿瘤细胞六大特征扩增到了十个：持续产生增殖信号（self－sufficiency in growth signals）；对生长抑制信号不敏感（insensitivity to antigrowth signals）；抵抗细胞死亡（resisting cell death）；无限复制潜能（limitless replicative potential）；诱导血管新生（sustained angiogenesis）；激活侵袭与转移（tissue invasion and metastasis）；基因组不稳定性及基因突变（genome instability and mutation）；促进炎症发生（tumor promotion inflammation）；能量代谢失调（deregulating cellular energetics）和免疫逃逸（immune escape）。新增肿瘤特性集中体现在基因组不稳定性、炎症、能量代谢及免疫调节方面。

恶性肿瘤是一类涉及多因素、多阶段病理过程的全身性疾病，肿瘤细胞的每一个生物学特性都涉及众多的分子信号通路和分子靶点，并伴有机体免疫紊乱。生物治疗则是根据肿瘤细胞与正常细胞在免疫及遗传特性中的差别，通过对机体自身免疫功能调节、基因水平干预以及信号传导通路中关键分子治疗，调节肿瘤细胞的生长、分化、凋亡、侵袭与转移等生物学行为，最终实现肿瘤的特异性治疗的治疗手段。

生物免疫治疗是通过直接或间接调节机体免疫反应达到肿瘤治疗目的的治疗方式，包括过继性免疫细胞治疗、免疫疫苗治疗和免疫调节剂治疗等。在20世纪60年代末，Burnet FM和Thomas L提出了免疫监视学说（immune surveillance theory），为肿瘤免疫学理论奠定了基础。学说指出，机体免疫系统有监视肿瘤发生并通过细胞免疫机制清除肿瘤细胞的能力，机体免疫监视功能低下则易发生肿瘤。随着肿瘤免疫编辑学说（cancer immunoedting）的兴起，人们逐渐认识到免疫系统在肿瘤形成过程中的双向性作用。免疫系统对肿瘤细胞的“免疫编辑”可使肿瘤细胞的生物学特性（如肿瘤抗原性等）获得重塑，增强其恶性程度和对机体免疫攻击的抵抗力。同时，肿瘤细胞还可通过各种机制，如降低自身免疫原性，异常表达MHC抗原，“覆盖”或封闭肿瘤细胞表面抗原，加工处理肿瘤抗原，缺失协同刺激信号等，逃避机体的免疫监视，发生“免疫逃逸”。

机体对肿瘤细胞的杀伤作用主要依赖于体内的T细胞，尤其是CD8 ⁺CTL和CD4 ⁺ Th1细胞。因此，如何有效而充分地激活T细胞，一直是人们研究的重点。1970年Bretseher P提出了“T细胞激活双信号”假说，指出T细胞的活化至少需要双重信号的刺激：首先，依赖于由T细胞表面受体（T cell receptor，TCR）与抗原提呈细胞（antigen－presenting cell，APC）表面的抗原肽－MHC复合物（p－MHC）结合所启动的第一信号；其次，由位于APC表面的共刺激分子如B淋巴细胞激活抗原分子（B7）等，与T细胞膜上相应受体如CD28等结合所启动的第二信号。第一信号为特异的抗原提呈信号，第二信号为非特异性的、非MHC限制的共刺激信号，两个信号的整合可有效地诱导T细胞活化。

作为目前已知的功能最强的专职抗原提呈细胞，DC在机体特异性免疫应答的诱导与调节中起着关键作用。淋巴组织来源的DC可表达高水平的MHC－Ⅰ和Ⅱ类分子、共刺激分子B7－1与B7－2以及某些黏附分子，如LFA－1、LFA－3、ICAM－1等，呈现其递呈抗原以刺激机体免疫反应的能力。利用DC细胞的这种生物学特性，目前临床上正广泛尝试将多种DC相关的自体免疫细胞技术应用于临床肿瘤治疗。

同时，作为第二信号中最重要的一对共刺激分子，即表达于抗原提呈细胞表面的B7分子与T细胞表面二聚体分子CD28之间的结合，可向T细胞内传递信号并启动T细胞活化。缺乏共刺激信号会导致T细胞应答下降，诱导T细胞失能。而细胞毒性T细胞抗原4 （cytotoxic T－lymphocyte antigen 4，CTLA－4），一种T细胞活化抑制性受体，可与CD28竞争B7分子配体结合位点。2011年FDA批准上市的抗CTLA－4的单克隆抗体ipilimumab，可通过阻断CTLA－4与B7配体的结合，恢复T细胞免疫活性，从而发挥抗肿瘤免疫效应，是近30年来首个临床试验证明可提高晚期恶性黑色素瘤患者生存期的药物。

基因治疗（gene therapy）属于广义的生物治疗范畴，是通过对人体遗传物质进行修正、补充或改造以达到治疗疾病目的，或者将遗传物质导入人体组织或细胞所进行的疾病治疗。其核心是将特定的DNA或RNA片段转入机体细胞，以达到治疗疾病的目的。1972年，Kornberg成功完成了DNA重组试验，成为基因治疗道路上的重要里程碑，从此，人类得以将所需要的基因扩增并克隆到不同的表达质粒和病毒载体中。PCR技术的诞生，进一步加速了人类克隆基因的能力。而近年来，基因转移技术的发展使基因治疗取得了突破性进展，目前发展起来的基因转移技术已有十余种。随着人们对疾病发病机制认识的深入和分子生物学技术的进步，基因治疗已不仅仅局限于导入正常基因以纠正基因缺陷，也可以导入特定的DNA、RNA片段，以封闭或抑制特定基因的表达，即反义技术治疗肿瘤或病毒感染等疾病。目前基因治疗的概念已扩展为：凡是采用分子生物学方法和原理，在DNA或RNA水平上开展的疾病治疗都可称为基因治疗。

肿瘤基因治疗的基本策略主要有以下几种方式：基因替换（gene replacement）、基因修饰（gene modification）、基因添加（gene addition）、基因补充（gene supplement）和基因封闭（gene block）等。基因替换是通过同源重组等方法用正常基因原位置换已突变的基因片段，是最理想的基因治疗方法，但目前的技术水平尚难以达到。基因修饰则通过一定的手段对突变基因进行修饰，以纠正其异常结构和功能。基因添加为将额外的外源性基因导入细胞中表达的方法。而基因补充则是在细胞中补充已缺失或突变的基因，以达到治疗疾病的目的。基因封闭技术可通过反义核酸、核酶、RNA干扰技术等方法阻止细胞中某些过度表达基因（如癌基因等）的表达，诱导肿瘤细胞分化或凋亡，抑制肿瘤生长。

基因治疗根据功能基因的导入方式不同，可分为体内基因治疗和体外基因治疗。体内基因治疗主要使用病毒作为基因运送载体，将基因直接导入患者组织；体外基因治疗则包括获取患者组织、体外细胞培养、治疗基因转入及基因获得细胞的回输等过程。目前已投入临床研究的基因治疗制剂有：基因转导p53（如AV－P53）、基因转导DC（如AAV－BA46－DC）和基因转导的TIL（IL－2、TNF－α）等，疗效有待进一步的临床评价。值得一提的是，我国研制的p53重组腺病毒抗癌制剂（gendicine，今又生）是世界首个获准上市的基因治疗药物。

靶向治疗是通过有针对性的分子干预，阻止肿瘤细胞的增殖和转移，恢复或提高机体抗肿瘤免疫效应，从而抑制肿瘤生长的治疗方法。肿瘤靶向治疗被认为是当前发展最迅速的、最有前景的肿瘤治疗手段之一，目前已广泛应用于乳腺癌、多发性骨髓瘤、淋巴瘤、前列腺癌、黑色素瘤等多种恶性肿瘤。肿瘤靶向治疗与常规放化疗最大的区别在于，可特异性地作用于肿瘤突变位点、抑制肿瘤细胞异常信号传导通路、阻断肿瘤免疫抑制通路，达到杀灭肿瘤细胞、阻止其增殖的目的。常见的分子靶向治疗药物主要包括单克隆抗体和小分子药物等。

单克隆抗体是目前免疫靶向治疗的主要代表药物，其原理是利用抗原抗体特异性结合特点设计的治疗方法。肿瘤细胞表面表达的特异性肿瘤抗原均可成为单克隆抗体潜在的作用靶点。单克隆抗体治疗除可阻断抗原蛋白的功能外，还能够借助于机体的补体依赖细胞毒作用（complement dependent cytotoxicity，CDC）和抗体依赖细胞介导的细胞毒作用（antibody－dependent cell－mediated cytotoxicity，ADCC）间接杀伤肿瘤细胞。目前在临床上应用比较成熟的单克隆抗体有利妥昔单抗、曲妥珠单抗和贝伐单抗等。

小分子药物可特异性地阻断肿瘤细胞生长增殖过程中所必需的信号传导通路，达到治疗目的。目前具有代表性的小分子药物有吉非替尼、伊马替尼等。作为可逆的选择性EGFR酪氨酸激酶抑制剂，吉非替尼对表皮生长因子受体（EGFR）基因突变的非小细胞肺癌患者疗效显著；伊马替尼则可通过抑制生长因子受体酪氨酸激酶信号转导系统抑制肿瘤细胞生长，现已成功用于慢性髓细胞白血病和胃肠基质瘤等的治疗。其他小分子药物，如多靶点酪氨酸激酶抑制剂：索拉非尼、舒尼替尼等；mTOR激酶抑制剂：如坦西莫司、依维莫司等，也已逐渐广泛应用于临床。