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第四节 筛查项目的卫生经济学评价
一、基本概念
肿瘤筛查是国家或地区的重要公共卫生服务项目，特点是目标人群基数大，所需要投入的经费巨大。如何合理配置卫生资源，获得最好的经济或社会效益，是决策者最关心的问题。因此，筛查项目的卫生经济学评价显得尤为重要。WHO要求在实施公共卫生服务项目之前，应开展相应的经济学评价。
一项卫生服务项目是否具有经济学效果，可从三方面进行考虑：一是在获得同等的效果、效用或效益情况下，成本最小的方案；二是投入成本相同的情况下，效果较优的方案；三是某方案的成本虽然高于其他方案，但该方案获得更大的效果。从以上标准可以看出，符合经济学标准是一个相对的概念，取决于地区的经济状况和决策部门对公众卫生服务项目投入的意愿。简言之，卫生服务项目的经济学评价是评价使用了一定的卫生资源后，健康效应的产出情况，具体的分析方法包括成本效果分析（cost-effectiveness analysis）、成本效用分析（cost-utility analysis）和成本效益分析（cost-benefit analysis）。
卫生服务成本（cost）是提供卫生服务过程中所消耗的资源。按成本产生的来源，WHO-CHOICE将筛查项目成本分为项目成本和个体（或患者）成本。项目的成本应包括项目培训、管理、组织的费用，包括医疗相关部门和其他部门消耗的资源，如人员宣传、组织、交通、随访、肿瘤登记等成本；患者及家庭的成本，即个人在参加筛查项目产生的资源消耗，包括直接成本和间接成本。筛查项目的具体成本构成参见图14-5。直接医疗、直接非医疗成本及间接医疗成本的测算一般采用微观成本（又称为明细成本法）测算法；间接非医疗成本多采用人力资源法则，一般以当地人均GDP或平均工资为参考来估计（图14-5）。
图14-5 筛查项目的成本
经济学评价中的结果测量包括效果（effectiveness），效用（utility）和效益（benefit）三方面。简言之，效果是疾病结局的客观测量指标，如发病率、死亡率、治愈率及寿命年等。效用是综合了临床结果测量指标和人们对结果的主观偏好的指标，如以寿命年（life expectancy）作为结局指标，考虑到疾病对患者生命质量的影响，则效用值是质量调整寿命年（ QALY），测量指标包括潜在寿命损失年（ PYLL），预期寿命损失年（ PEYLL），队列预期寿命损失年和标化预期寿命损失年。效益是将结局用货币价值来衡量，是经济学评价的最佳的评价指标，需注意的是，货币价值可能随时间变化而改变，因此需考虑货币的贴现和利率的变化。
在卫生经济学中，常将成本与效果、效益、效用这些独立指标联合起来进行评价，即成本效果比（cost-effectiveness ratio，CER）、成本效益比（cost-benefit ratio，CBR）、成本效用比（cost-utility ratio，CUR），平均成本花费最少的方案为优势方案。此外，国际上还采用增量成本效果（或效用）比（incremental cost-effectiveness/utility ratio，ICER/ICUR）和净货币效益（net monetary benefit，NMB）等指标，结合各国的最大支付意愿（外部参考值λ），来进行卫生决策。ICER为待评价方案B相对于对照方案A的增量成本（ΔC）与增量效果（ΔE）之比（ΔC/ΔE），如效果指标为生命年时，增量成本效果比的含义是，每多挽救一个生命年所需花费的成本，若该成本小于当地的人均GDP（λ），则认为方案B为成本效果优势方案。NMB =λΔE -ΔC，若NMB＞0时，则认为方案B为成本效果优势方案。利用ICER和NMB进行卫生决策所得结论通常是一致的。目前越来越多的国家（如加拿大、澳大利亚、英国等）在卫生经济学评价指南中要求同时提供CER和ICER的数据，因为CER最小的方案有时并非最优方案，在当地卫生资源允许的情况下，应选择挽救更多生命年的方案。
二、常用卫生经济学分析方法
现代的决策分析是对不同卫生服务方案下出现中间过程和终点结局的概率进行系统、量化地综合，并结合成本和健康产出量化指标，最终选择最优的方案的分析方法。决策分析的基本方法是可采用决策概率树和马尔可夫模型（Markov model）的方法。
肿瘤筛查项目一般以发现癌前病变期或早期癌为目的，在癌前病变发展至不可逆转的癌的期间内，病变可能要经历多个不同的病程状态。处在不同阶段的病人转归可以有多种情况，可能停滞在该状态，可能进入下一状态，也可能出现最终的结局（吸收状态）。对这类复杂的循环变换过程一般采用Markov模型进行决策分析。并且，Markov模型可利用基本的参数就可以模拟不同筛查队列（如不同筛查起始年龄、不同筛查方法）的预期结果（晚期癌发病率或死亡率等），同时进行多种方案的比较，从而可以节约建立多种筛查方案随访队列所需的大量人力、物力资源。当然，用Markov模型进行各种筛查方案比较的前提是基础参数必须具备较高的准确性和稳定性。本节将简要介绍运用Markov模型进行肿瘤筛查项目卫生经济学评估的基本步骤和建模所需参数。
（1）确定肿瘤的自然病程：
包括数种能相互转换的中间状态和终点状态。中间状态包括正常→癌前症状或原位癌阶段→临床病理分期的各阶段，终点状态不能再向其他状态转换，称为吸收态（死亡）（图14-6）。
（2）确定病程状态间的循环周期：
癌前病变或肿瘤患者可能在很长时间内处于某个相对稳定的状态，则通常用1年作为循环周期。
（3）确定各阶段初始概率、转移概率和死亡概率：
模拟的队列在不同病程阶段的最初分布概率即初始概率；转移概率是指在一个循环周期内，从一个临床状态转换到另一个状态的概率。一般通过大人群的监测随访资料得到的转移发生率来估计转移概率，计算式为：
图14-6 宫颈癌各状态的转归
其中P t代表转移概率，r表示转换事件的发生率，t表示观察的时间周期，公式中的r如果是各状态病人的死亡率，则P t为死亡概率。
（4）绘制实施和不实施筛查的决策树路径图：
确定筛查方法的顺应性（覆盖率），不同筛查方案（不同方法组合、不同方法组合、特殊高危人群等）下筛查方法的灵敏度和特异度。
（5）确定各疾病阶段（不同病理分期）患者筛查和诊治成本、贴现率等经济学指标：
上述各种概率是决策分析的基础，最佳方法是运用meta分析定量地估计各种概率，或也可以结合专家咨询法确定。
将以上参数代入Markov模型的分析软件TreeAge Pro TM，模型产出是模拟队列的人均成本和人均期望寿命，最终比较不同筛查方案增量成本效果比和净货币效益等指标。当增量成本效果比低于地区的人均GDP、在1～3倍人均GDP范围内、或高于3倍人均GDP时，筛查项目被评价为具有“较高”、“尚可”或“较差”的成本效果优势。
最后，应对评价的筛查方案进行敏感性分析，即根据所需概率值的置信区间调整模型的参数值，一方面可以评价不同方案的稳定性，另一方面也可以找到使成本效果比发生明显变化的参数值，从而为决策部门提供进一步的参考依据。具体研究实例见第六节。