3　罕见病药物有效性评估

有效性评估旨在评估药物应用于患者时可以改善其健康状况的能力，主要包括疗效（efficacy）与效果（effectiveness）。疗效是指药物在理想情况下对患者产生的治疗结果，通常为严格控制下的RCT的治疗结果。效果则是指药物在真实世界的临床环境（即自然状态下）所表现出的治疗结果。本共识对罕见病疗效与效果的评估方法进行阐述，在此基础上对多项疗效或效果评估研究进行证据整合提出推荐建议。