二、实验研究设计与调查研究设计

医学科学研究的核心是探索医学未知领域，提高医疗技术水平，促进人类健康发展。它的基本步骤包括：建立科学假说，查阅文献、资料，拟定研究设计方案和技术路线，实施研究计划，收集、整理、分析研究所得信息和资料，对研究结果进行判定、解释，对提出的假说进行验证与评价。研究设计是医学科学研究的重要的工作步骤。

根据对研究对象是否施加干预措施，可将医学科学研究分为实验研究和观察性研究。根据研究对象区分，实验研究分为以动物或其他实验材料为对象的实验研究和以人为研究对象的实验研究，临床试验研究是以患者为对象的实验研究。

实验设计（experimental design）是对实验研究所做的周密性的实施计划，包括实验研究的全过程。实验研究和观察性研究对应的设计分别为实验设计和调查研究设计。

1.实验研究设计　实验研究设计的目的是控制并降低系统误差对实验结果的影响，减少实验随机误差，以利于进行统计计算与推断，更精准地证实研究者事先提出的假设。

实验研究设计要把握处理因素、实验对象和实验效应三个要素之间的关系。在实验研究设计中，研究者根据研究目的确定处理因素，并始终保持统一处理因素标准不变，排除其他非处理因素影响，找出非处理因素（混杂因素）加以控制；选择受试对象要充分考虑受试对象的同质性和依从性；选择能够定量或定性地反映出受试对象变化的观察指标，尽可能选择具有客观、准确的灵敏性和特异性的观察指标。

实验设计遵循随机化原则、对照原则、重复原则、盲法原则。

随机原则（random principle）是指统计学上机会均等的原则，包括随机抽样和随机分配。随机抽样是指从总体中抽取个体或样本时，每个个体或样本都有同等被抽取的机会进入样本。随机分配是指使用一个随机过程来分配实验对象到实验组。常用的随机化方法有抽签法、随机数字表、随机排列表和随机函数法。

对照原则（the principle of experiment-control）指受试对象的处理因素和非处理因素的实验效应的差异有一个科学的对比原则。在实验设计中，设立对照组的目的是衬托处理因素的效应，所设立的对照组要与实验组达到均衡可比性。研究中根据目标要求设置空白对照、安慰剂对照、实验对照、标准对照、历史对照等。

重复原则（reproducibility）是指在相同试验条件下，对于同一研究对象进行多次试验或观察的过程，结果应是相同的，包含重现性和观察单位数量两方面的含义。科学的实验研究，实验结果应能在相同的条件下多次重现，并要有足够量的观察单位数。

盲法原则（blind method）是在研究过程中，为了有效地控制试验过程和解释结果时受试对象和处理实施者或结果分析者产生的主观偏倚，在观测指标、收集数据和判断结论时，应当在不知道研究对象分组的前提下进行。实验中常用的有单盲法（指仅是受试者一方不知道处理因素的情况称为单盲法）、双盲法（受试者与处理实施者双方均不知道处理因素的方法称为双盲法）、第三方盲法（受试者、处理实施者、资料分析者三方均不知道处理因素的方法）。

常用的实验设计方案包括单因素设计和多因素设计。

（1）单因素设计　一个观察因素的不同强度水平作用效应间差异的研究。通常采用完全随机设计（不考虑个体差异的影响，仅涉及一个处理因素，但可有两个或多个水平，两个水平时也称为成组设计）、序贯设计（进行试验时，样本容量不是预先固定的，而是每步试验由上一步结果来决定是否需要进行下一次试验。因此，试验是逐个或逐对地序贯进行，一旦能得出统计结论即可停止试验）。

（2）多因素设计　观察两个以上因素不同强度水平下作用效应差异的研究。通常采用交叉设计、随机区组设计、拉丁方设计、析因设计、裂区设计、正交设计。

2.调查研究设计　观察性研究的特点是研究或分析因素是客观存在的，研究过程中没有人为施加干预措施，而是客观地观察记录某些现象的现状及其相关特征，不能采用随机分配的方法来平衡或消除非研究因素对研究结果的影响。

调查研究设计目的是了解样本信息来推断总体特征和探索变量间的相互关系。常用的实验设计方案包括普查、典型调查和抽样调查等。

（1）普查　对总体中所有的观察单位进行调查，一般用于了解总体在某一特定“时点”上的情况，如人口普查、患病率普查。

（2）典型调查　也称作案例调查，指在对事物进行全面了解的基础上，有目的地选择典型的个体、群体、机构进行调查。

（3）抽样调查　是医学研究中最常用的方法，是通过随机抽样方法从总体中随机抽取一定数量的具有代表性的观察单位组成的样本进行调查，根据样本信息来推断总体具有的特征。抽样调查可根据整体抽样过程，分为单阶段抽样和多阶段抽样。单阶段抽样有单纯随机抽样、系统抽样、整群抽样、分层抽样四种基本抽样方法。