WHO指出，因药物的有害作用而导致血液系统疾患者常见，主要为粒细胞减少症、血小板减少症、溶血性贫血、再生障碍性贫血。其病死率以再障最高，可达50%。

①机体产生相应抗体(IgG)，与红细胞膜牢固结合，进而使红细胞溶解:青霉素、四环素、头孢菌素类和甲苯磺丁脲等;②药物与红细胞膜上的蛋白质结合，改变红细胞膜的抗原性，进而促使红细胞自身抗体的生成而引起溶血:甲基多巴、左旋多巴和甲芬那酸等;③与蛋白质载体结合，激发相应抗体(IgM)的产生，药物与之形成免疫复合物，在补体的参与下引起溶血:奎宁、奎尼丁、利福平、甲氨蝶呤、非那西丁、磺胺类、氯丙嗪和异烟肼等。

多种药物引起非免疫性溶血性贫血的严重程度与药物剂量相关，但不同个体可有一定的差异。磺胺类药物引起的溶血反应通常与药物代谢产物有关，并非药物本身所引起;在使用呋喃唑酮、利福平、头孢拉定、诺氟沙星、青霉素、土霉素和氨苯砜等抗菌药物后，由于患者的免疫反应、G-6-PD缺乏或药物过量均可致溶血;解热镇痛药如常规剂量的阿司匹林对未合并感染的成年G-6-PD缺乏者无害，但对婴幼儿、合并感染或合并应用其他药物的G-6-PD缺乏者可导致溶血或使溶血加重;其他常见的致溶血药物有伯氨喹、氯喹、米帕林、非那西丁、甲芬那酸、安替比林、吲哚美辛、氨基比林、对氨基水杨酸、丙磺舒、维生素C和维生素K ₃等。

氯霉素是引起药源性再生障碍性贫血发生率最高的药物之一，其对骨髓的抑制作用可表现为与用药剂量和时间有关的可逆性抑制和不依赖药物剂量的不可逆性抑制;抗肿瘤药烷化剂均含有烃基，与DNA链中的鸟嘌呤交叉连接，抑制DNA的复制，阻碍造血干细胞增殖，导致再生障碍性贫血;甲氨蝶呤、巯嘌呤和阿糖胞苷等抗代谢药的化学结构与体内存在的必需代谢物质有相似之处，通过特异性竞争抑制作用干扰核酸的代谢，进而阻碍造血干细胞的增殖，引起贫血。解热镇痛药引起再障有两种可能，一是与造血干细胞膜上的蛋白结合，使膜上的抗原决定簇起变化而产生自身抗体，或药物作用于抗体形成器官，使免疫细胞发生基因突变而产生自身抗体，破坏造血功能;二是可通过抑制前列腺素合成而影响骨髓前体细胞分化和成熟。其他致病药物还有H ₂受体阻断药，如西咪替丁和雷尼替丁等可通过阻断造血干细胞膜上的相应受体，使干细胞的造血功能下降或停滞;苯妥英钠、扑米酮和乙琥胺等抗癫痫药，甲硫氧嘧啶、丙硫氧嘧啶及他巴唑等抗甲状腺药，以及甲苯磺丁脲和氯磺丙脲等抗糖尿病药和磺胺类药物等。

是由于叶酸、维生素B ₁₂缺乏或其他原因引起DNA合成障碍所致的一类大细胞性贫血。苯巴比妥、苯妥英钠、扑米酮和环丝氨酸等长期服用影响叶酸的吸收与利用;甲氨蝶呤、乙胺嘧啶、氨苯蝶啶及甲氧苄啶等对二氢叶酸还原酶有强烈的抑制作用，造成组织中缺乏叶酸辅酶;新霉素、秋水仙碱、对氨基水杨酸和苯乙双胍可干扰维生素B ₁₂从小肠吸收，导致维生素B ₁₂缺乏;阿糖胞苷、氟尿嘧啶、羟基脲、硫鸟嘌呤、巯嘌呤和氟尿嘧啶等可直接影响DNA合成;四环素、长春新碱及维生素A等也可导致巨幼红细胞性贫血。

是由于血红素合成障碍和铁利用不良，伴有红细胞无效生成的一种贫血。异烟肼、吡嗪酰胺和环丝氨酸等抗结核药均为5-磷酸吡哆醛的对抗物，干扰维生素B ₆代谢，因而抑制血红素的生物合成，影响铁的利用，造成有核红细胞内铁的过量蓄积，产生病理性的铁粒幼细胞;氯霉素能抑制线粒体的蛋白质合成，减低铁螯合酶和δ-氨基-γ-酮戊酸(δ-aminol evulinic acid，ALA)合成酶的活力，影响血红素合成;铅能抑制氨基乙酰丙酸合成酶、氨基乙酰丙酸脱氢酶和血红素合成酶，因而影响血红素的合成，导致贫血;乙醇可抑制吡哆醇转变为有活性的辅酶形式;奋乃静、非那西丁、青霉胺、硫唑嘌呤、氮芥、美法仑等也有导致贫血发生的报道。

氧化剂药物、某些药物可使循环血液中的血红蛋白氧化成高铁血红蛋白，引起高铁血红蛋白血症。儿童发病率高于成人，因为儿童尤其是婴儿体内二磷酸吡啶核苷酸黄递酶的水平明显低于成人。常见致病药物有非那西丁、乙酰苯胺、伯氨喹、对氨基水杨酸、磺胺噻唑、高锰酸钾、利多卡因、维生素K和硝酸甘油等，还有儿童使用丙胺卡因-利多卡因软膏引起高铁血红蛋白血症的报道。

临床上外周血中性粒细胞持续＜2×10 ⁹/L，称为粒细胞减少症;＜0.5×10 ⁹/L，称为粒细胞缺乏症。药物引起粒细胞减少症和粒细胞缺乏症的发病机制有两种学说:①中毒学说:药物直接作用于骨髓，影响细胞代谢，抑制细胞生长发育;②免疫学说:药物作为一种半抗原，在敏感者体内与白细胞蛋白结合形成全抗原，刺激机体产生抗白细胞抗体，导致白细胞破坏或溶解，从而使白细胞减少。

属于中毒学说的药物有氯丙嗪通过直接影响骨髓幼粒细胞DNA的合成或对幼粒细胞DNA的损害，抑制幼粒细胞的分裂和增殖，使粒细胞生成障碍;氯霉素有骨髓抑制作用，可引起粒细胞缺乏;苯妥英钠可引起粒细胞无效生成，而致粒细胞减少;阿莫地喹和羟氯喹等抗疟药对造血干细胞集落有抑制作用。

属于免疫学说的药物有氨基比林作为半抗原进入体内，与血浆中蛋白质结合成为完全抗原，刺激机体产生抗体，抗原抗体形成复合物，附着在粒细胞表面，破坏粒细胞;安乃近、安替比林和对乙酰氨基酚等非甾体抗炎药以及含有这类药物的各种复方制剂均有此类报道;另外，保泰松、羟布宗和吲哚美辛等非甾体抗炎药引起的粒细胞减少可能与该药物代谢、排泄较慢有关;磺胺类和青霉素类药物可能兼有骨髓抑制和免疫破坏两个方面的作用。

其他常见的致病药物有头孢噻吩、头孢氨苄、利托菌素、呋喃妥因、新生霉素、链霉素、甲硫氧嘧啶、甲巯咪唑、丙硫氧嘧啶、氯氮平、苯茚二酮、三甲双酮、乙琥胺、左旋咪唑、普鲁卡因胺、普萘洛尔、奎尼丁、大多数抗肿瘤药、异烟肼等抗结核药、甲苯磺丁脲等抗糖尿病药、氢氯噻嗪等利尿药和异丙嗪等抗组胺药等。

诊断药物相关血小板减少的标准，按证据分级可分为4级:1级为肯定由该药物引起，2级是非常可能，3级是可能，4级是不太可能。常见的引起血小板减少的药物多集中在1级、2级。属于1级证据的药物有奎宁丁、奎宁、利福平、复方磺胺甲 唑、对乙酰氨基酚、地高辛、甲基多巴、达那唑、双氯芬酸、氨鲁米特、两性霉素B、左旋咪唑、万古霉素、萘啶酸、氯噻嗪、西咪替丁、锂剂、柳氮磺吡啶、乙胺丁醇、异烟肼、他莫昔芬、氯丙嗪、头孢噻吩、甲氧西林等。属于2级证据的药物有金制剂、普鲁卡因胺、卡马西平、雷尼替丁、氯磺丙脲、氢氯噻嗪、羟布宗、舒林酸、布洛芬、苯妥英、土霉素、格列本脲、氟康唑、氨苄西林。

药物引起过敏性紫癜的发病机制可能为:①速发型变态反应:某些药物进入机体后刺激机体产生特异性抗体IgE，当致敏药物再次进入机体时，药物与肥大细胞上的IgE结合发生反应，细胞释放组胺、慢反应物质等，作用于血管平滑肌，引起小动脉及毛细血管扩张，血管通透性增加，导致血管炎;②抗原-抗体复合物反应:某些药物进入机体后刺激机体产生IgG，药物与IgG结合形成可溶性抗原-抗体复合物，其在血液中保持较长时间，刺激嗜碱性粒细胞释放组胺和5-羟色胺(5-hydroxytryptamine，5-HT)，作用于血管壁使其通透性增强，导致可溶性复合物沉着于血管壁，并激活补体，引起血管炎症及组织损伤，导致局部组织水肿与出血。

可能导致药源性过敏性紫癜的药物包括青霉素、链霉素、氯霉素、红霉素、吡哌酸、诺氟沙星、磺胺类药物、水杨酸盐类药物、氨基比林、保泰松、安乃近、非那西丁、速效感冒胶囊、巴比妥类药物、水合氯醛、三氟拉嗪、丙酸睾酮、胰岛素、对氨基水杨酸、异烟肼、奎尼丁、麻黄碱、阿托品、氢氯噻嗪、甲苯磺丁脲、硫氧嘧啶类、奎宁及中草药中的使君子汤、六神丸、藿香正气水、生物制剂、疫苗、血制品等。