2.1　引言

从广义上来讲，任何对于在内源表达的基因所做的改动都可以称为基因编辑（genome editing）。这些改动可以发生在某个基因的任意部位，包括扰乱、插入、替换、敲除等（图2.1）。自从20世纪50年代DNA的双螺旋结构被发现以来，人类就开始了对基因编辑的探索。在人类历史的长河中，这七十年仅仅是短暂一瞬，然而，科学的进步使基因编辑技术的发展异常迅猛，从最早的质粒转化和转基因技术，到基因打靶（gene targeting）技术、锌指核酸酶（zinc finger nuclease, ZFN）技术、类转录激活因子效应物核酸酶（transcription-activator-like effector nuclease, TALEN）技术，到现在大名鼎鼎的CRISPR（clustered regularly interspaced palindromic repeats） -Cas9（CRISPR-associated protein 9）技术，这些技术的发展，使被称为“上帝之手”的基因编辑，越来越贴近我们的日常生活。现在，基因编辑技术已不仅局限于科研，它对工农业、畜牧业、生物学、基础医学及临床医学都有十分重大的意义。灵活运用基因编辑技术，对造福人类健康、延长人类寿命具有非凡意义。本章系统地回顾近代基因编辑历史，使读者感性地了解基因编辑发展的历程，为更好地使用、改良，以及开发新的基因编辑工具奠定基础。

图2.1　基因编辑的各种方式示意图